Casgevy 与 Lyfgenia 基因疗法带来镰状细胞病治愈希望，可及性仍是重大难题

FDA 批准的 Casgevy 与 Lyfgenia 两款镰状细胞病基因疗法临床数据显示 88%~94% 患者不再出现严重血管阻塞性疼痛危象，但截至 2025 年底全球仅 64 人完成 Casgevy 输注、美国 115 人接受 Lyfgenia 治疗。单疗程标价 220 万~310 万美元，加上专科医生稀缺、流程最长耗时一年，仅 25%~35% 患者符合准入标准，可及性成为普及的最大障碍。