镰状细胞基因疗法疗效显著但可及性受限

美国 FDA 批准的两款镰状细胞病基因疗法 Casgevy 与 Lyfgenia 临床数据显示，88%~94% 患者不再出现严重血管阻塞性疼痛危象，但截至 2025 年底，全球仅 64 人完成 Casgevy 输注、美国 115 人接受 Lyfgenia 治疗。 可及性受限的原因包括：单疗程标价 220 万~310 万美元，专科医生稀缺，治疗流程最长耗时一年，仅 25%~35% 患者符合准入标准。新浪财经报道称，可及性已成为这两款疗法普及的最大障碍。

AI 根据报道生成 · 51 分钟前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。