BridgeBio 罕见病药物 encaleret 三期试验显示症状改善

BridgeBio 公布 encaleret 治疗 ADH1 的三期 CALIBRATE 试验结果：用药患者全部在至少一项症状上改善，标准治疗组为 46%；治疗 24 周后 91% 患者甲状旁腺激素水平达到或高于正常下限，标准治疗组为 0。FDA 已受理其新药申请并授予优先审评，目标决定日期为 2027 年 5 月 8 日。